La máxima autoridad estadounidense sobre drogas ocurrió este jueves un remedio para prevenir el avance del alzhéimer, la primera vez que recibe luz verde completó un medicamento destinado a Retrasar el progreso de la enfermedad que afecta a un millón de personas. Otros aprobados solo están dirigidos a frenar los síntomas.
La Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación del medicamento Lequembi, pero también lanzó advertencias sobre algunos posibles riesgos.
«L’acción de hoy es la premier verificación de que un medicamento dirigido al proceso de enfermedad subyacente de Alzheimer ha mostrado un beneficio clínico en esta enfermedad devastadora», dijo Teresa Buracchio, de la FDA, en el anuncio.
«Este estudio confirmatorio verificó que es un tratamiento seguro y efectivo para pacientes con fermedad de Alzheimer», agregó.
Alrededor de 6,7 millones de adultos mayores de 65 años en Estados Unidos padecen la enfermedad de Alzheimer, según la Asociación de Alzheimer.
“No creo que podamos subestimar la importancia de este momento”, dijo Donna Wilcock, vicedecana de biomedicina de la Universidad de Kentucky. «Aunque los pacientes siguen experimentando un deterioro con el medicamento, el declive se retarda»agregar.
Leqembi, de la farmacéutica japonesa Eisai y la estadounidense Biogen farmacéutica, se centra en un tipo de proteína del cerebro llamada beta-amiloide, considerada durante mucho tiempo por los científicos como una de las causas subyacentes de la enfermedad de Alzheimer.
Pero la FDA también agregó una advertencia en un «black box», el nivel más urgente en la etiqueta del medicamento, afirmando que en casos raros puede causar «episodios graves y potencialmente mortales» y que han habito casos de hemorragia cerebral, «algunos de los cuales han sido fatales».
En un ensayo clínico de fase 3 con 1.795 pacientes con deterioro cognitivo, levantamiento o confinamiento en estadio temprano, la progresión del confinamiento se redujo en un 27% durante un período de 18 meses.
Ronald Petersen, neurólogo de Clínica Mayo en Rochester, Minnesota, dice Leqembi no es una cura, ni detiene la fermedad. «Es un primer paso para más terapias en el futuro», explicar.
La Asociación de Alzheimer, que rechazó públicamente la aprobación del fármaco, respaldó la decisión.
El tratamiento podría «dar a las personas en las premieres etapas del Alzheimer más tiempo para mainter su independencia y hacer las cosas qu’aman», dijo Joanne Pike, presidenta y directora ejecutiva de la Asociación de Alzheimer, en un comunicado. «Esto le da a la gente más meses de reconocimiento de su cónyuge, hijos y nietos», agregado.
En el ensayo clínico de fase 3, los investigadores perdieron tiempo en el uso cognitivo de una escala que se enfocaba en qué tan bien los pacientes se deshacían de las categorías: memoria, orientación, juicio y resolución de problemas, asuntos comunitarios, hogar y pasatiemps, y personal cuidado.
Para esta categoría, los pacientes fueron calificados en una escala de 5 puntos: 0 son normales, 0,5 son demencia cuestionable y 1, 2 y 3 sus estadios de demencia elevados, moderados y graves, respectivamente.
Los pacientes del grupo placebo obtuvieron, en promedio, 1,66 en la escala después de 18 meses. Los que recibieron Leqembi puntuaron, en promedio, 1,21, una diferencia de 0,45 o un descenso del 27% más lento.
«En términos del mundo real, esto probablemente sea significativo más tiempo para que el paciente viva de forma independiente, disfrute de sus pasatiempos, sus amigos y tenga una mejor calidad de vida», dijo Wilcock. «El tiempo dirá cuánto, pero el ensayo clínico mostró un beneficio significativo en las actividades de las medidas de la vida diaria».
Otros, sin embargo, fueron menos optimista sobre los beneficios de Leqembi.
Alberto Espay, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Cincinnati, dijo que la desaceleración del 27% en la progresión de la enfermedad cae por debajo del umbral de lo que sería «notable» para un paciente.
“La probabilidad de inflamación y hemorragia cerebral es mucho más alta que más real”, dijo Espay, quien lanzó una petición en junio pidiendo que el tratamiento del alzhéimer no obtuviera la aprobación completa.
El medicamento fue aprobado solo para personas con formas tempranas de la enfermedad, aquellos con deterioro cognitivo leve o demencia leve que se ha confirmado que tienen placas amiloides en sus cerebros.
Lawrence Honig, profesor de neurología en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, estima que este grupo constituye alrededor de una sexta parte de los más de 6 millones de estados diagnosticados con Alzheimer.
Las personas con formas más avanzadas de la enfermedad no pueden beneficiarse del medicamento, dijo, y pueden enfrentar mayores riesgos de seguridad. «No es que sepamos que no es bueno para las personas con fermedad moderada o grave; es solo que no lo sabemos», dijo Honig, quien ha sido consultor de compañías farmacéuticas que trabajan en medicamentos para el Alzheimer.
Leqembi había recibido la aprobación acelerada en enero. pero dado su alto costo –cuesta US$26.000 dólares al año — y que hasta ahora no lo cubre el seguro de salud en Estados Unidos, el medicamento no se ha utilizado ampliamente.
Washington. corresponsal
PD